എസ്.എം.എ ചികിത്സ: 16 കോടി രൂപ മരുന്ന് വിലയുടെ പിന്നിലെന്ത്?
സ്പൈനൽ മസ്കുലാർ അട്രോഫി (SMA) ബാധിച്ച കൊച്ചു കുഞ്ഞുങ്ങളെ ജീവിതത്തിലേക്ക് തിരികെ കൊണ്ടുവരാനായി കേരളം ഒറ്റക്കെട്ടായി സഹായഹസ്തം നീട്ടുകയാണ്. എന്നാൽ ഇത്രയും ഭീമമായ തുക എങ്ങനെയാണ് ഈ മരുന്നിന് വരുന്നത് എന്ന സ്വാഭാവികമായ സംശയം ഏവരിലും ഉണ്ടാകാം. നേരത്തെയും സമാനമായ സാഹചര്യങ്ങളിലൂടെ കടന്നുപോയ നമുക്ക്, ഈ വിഷയത്തിൽ ഡോ. മനോജ് വെള്ളാട് നൽകുന്ന വിശദീകരണം ഏറെ പ്രസക്തമാണ്. ‘സോൾജെൻസ്മ’ (Zolgensma) എന്ന ജീൻ തെറാപ്പിയ്ക്ക് ഏകദേശം 16 കോടി രൂപയോളം വരുന്നത് എന്തുകൊണ്ടാണെന്ന് അദ്ദേഹം വ്യക്തമാക്കുന്നു.
ഇതൊരു സാധാരണ മരുന്നല്ല, മറിച്ച് ‘വൺ-ടൈം’ ജീൻ തെറാപ്പിയാണ്. അതായത്, ജീവിതകാലം മുഴുവൻ മുടങ്ങാതെ കഴിക്കേണ്ട മരുന്നുകൾക്ക് പകരം, ശരീരത്തിലെ തകരാറിലായ SMN1 ജീനിന് പകരമായി കൃത്രിമമായി രൂപകല്പന ചെയ്ത പുതിയൊരു ജീനിനെ മോട്ടോർ ന്യൂറോണുകളിലേക്ക് എത്തിക്കുകയാണ് ചെയ്യുന്നത്. ഒരൊറ്റ തവണയുള്ള ഈ ഇൻഫ്യൂഷനിലൂടെ രോഗിയുടെ ജീവൻ സംരക്ഷിക്കാനും തുടർന്ന് വലിയ ആരോഗ്യപ്രശ്നങ്ങളില്ലാതെ ജീവിതം നയിക്കാനും സാധിക്കുമെന്ന് ഡോക്ടർ ചൂണ്ടിക്കാട്ടുന്നു. ഇത്തരം മരുന്നുകൾ വിപണിയിൽ എത്താൻ ദശലക്ഷക്കണക്കിന് ഡോളർ ചെലവഴിച്ചുള്ള വർഷങ്ങൾ നീളുന്ന പരീക്ഷണങ്ങൾ ആവശ്യമാണ്. കൂടാതെ, ഈ രോഗം വളരെ അപൂർവ്വമായതിനാൽ ഉപഭോക്താക്കളുടെ എണ്ണം കുറവായതും വില വർധിക്കാൻ കാരണമാകുന്നു.
ഡോ. മനോജ് തന്റെ ഫേസ്ബുക്ക് കുറിപ്പിൽ വ്യക്തമാക്കുന്ന കാര്യങ്ങൾ താഴെ നൽകുന്നു:
16 കോടിയോ! ഒരു മരുന്നിനോ? ഈ ചോദ്യം ഇപ്പോൾ പലരും ആവർത്തിക്കുന്നുണ്ട്. ഇത്തരം ചർച്ചകൾ വർഷങ്ങൾക്ക് മുൻപും നടന്നതാണെങ്കിലും, സ്വാഭാവികമായും ആളുകൾ അത് വിസ്മരിച്ചു പോകുന്നു. 16 കോടിയിലധികം രൂപ (ഏകദേശം 2.1 മില്യൺ ഡോളർ) എന്നത് ഒരു സാധാരണ കുടുംബത്തിന് ചിന്തിക്കാൻ പോലും കഴിയാത്ത തുകയാണ്. എങ്കിലും ഒരു കുഞ്ഞിന്റെ ഭാവിക്കായി നമ്മൾ ഒത്തൊരുമയോടെ ആ തുക സമാഹരിക്കാൻ ശ്രമിക്കുന്നു. ഈ മരുന്നിന്റെ ഉയർന്ന വിലയ്ക്ക് പിന്നിലെ പ്രധാന കാരണങ്ങൾ ഇവയാണ്:
1. ഒറ്റത്തവണ മാത്രം നൽകുന്ന ജീൻ തെറാപ്പി: ദിവസേനയോ മാസത്തിലൊരിക്കലോ ജീവിതകാലം മുഴുവൻ കഴിക്കേണ്ട മരുന്നുകൾക്ക് പകരമായി, രോഗത്തിന് അടിസ്ഥാനമായ ജനിതക തകരാർ പരിഹരിക്കുന്ന അത്യാധുനിക രീതിയാണിത്.
2. ഗവേഷണത്തിനും നിർമ്മാണത്തിനുമുള്ള വൻ ചെലവ്: ദശലക്ഷക്കണക്കിന് ഡോളർ ചെലവഴിച്ചുള്ള ദീർഘകാല ഗവേഷണങ്ങൾക്ക് ശേഷമാണ് ഇത്തരം മരുന്നുകൾ വിപണിയിലെത്തുന്നത്. വൈറൽ വെക്റ്റർ (AAV9) സാങ്കേതികവിദ്യ ഉപയോഗിച്ച് ജീനുകളെ കോശങ്ങളിൽ കൃത്യമായി എത്തിക്കുക എന്നത് അതീവ സങ്കീർണ്ണവും ചെലവേറിയതുമായ പ്രക്രിയയാണ്.
3. ഉപഭോക്താക്കളുടെ കുറവ്: അപൂർവ്വ ജനിതക രോഗമായതിനാൽ ലോകമെമ്പാടും ഈ മരുന്ന് ആവശ്യമുള്ളവർ വളരെ കുറവാണ്. വലിയ വിപണിയില്ലാത്തതുകൊണ്ട് ഗവേഷണത്തിന് മുടക്കിയ തുക ചുരുക്കം രോഗികളിൽ നിന്ന് തിരിച്ചുപിടിക്കേണ്ട സാഹചര്യമാണ് കമ്പനികൾക്കുള്ളത്.
4. മൂല്യാധിഷ്ഠിത വിലനിർണ്ണയം: ഈ മരുന്ന് വികസിപ്പിച്ച നൊവാർട്ടിസ് കമ്പനി പിന്തുടരുന്നത് ‘വാല്യൂ ബേസ്ഡ്’ മാതൃകയാണ്. രോഗിക്ക് ജീവിതകാലം മുഴുവൻ നൽകേണ്ടി വരുന്ന മറ്റ് മരുന്നുകൾ (ഉദാഹരണത്തിന് Spinraza പോലുള്ളവയ്ക്ക് 5 വയസ്സാകുമ്പോഴേക്കും 18 കോടിയോളം ചെലവാകും), ഐ.സി.യു പരിചരണം, വെന്റിലേറ്റർ സഹായം എന്നിവ കണക്കാക്കുമ്പോൾ, ആയുഷ്കാലത്തേക്കുള്ള ഒറ്റത്തവണ ചികിത്സയായി 16 കോടി എന്നത് ന്യായമാണെന്നാണ് അവരുടെ വാദം.
അതേസമയം, ഇന്ത്യയിലെ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ കമ്പനികൾ SMA-യ്ക്കുള്ള മറ്റ് മരുന്നുകളുടെ ജനറിക് പതിപ്പുകൾ നിർമ്മിക്കാനുള്ള ശ്രമത്തിലാണ് എന്നത് ആശ്വാസകരമാണ്. ഇത് ഭാവിയിൽ ചികിത്സാ ചെലവ് കുറയാൻ സഹായിക്കും. നിലവിൽ സിറപ്പ് രൂപത്തിലുള്ള ചില മരുന്നുകൾ വിലക്കുറവിൽ ലഭ്യമാണെങ്കിലും, അവ നിത്യേന കഴിക്കേണ്ടതുണ്ട് എന്ന പ്രത്യേകതയുമുണ്ട്.
